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Le médicament le plus cher du monde éradique une maladie génétique rare





Le 25 Mars 2024, par Aurélien Delacroix

Un nouveau jalon dans le secteur biotechnologique a été posé avec la mise sur le marché du Lenmeldy par Orchard Therapeutics. Ce traitement, destiné à lutter contre la leucodystrophie métachromatique (LDM), une maladie génétique rare, est désormais le médicament le plus onéreux au monde, avec un coût s’élevant à 4,25 millions de dollars pour une seule injection.


Lenmeldy : un espoir thérapeutique au prix fort

Le prix du Lenmeldy dépasse celui du Hemgenix, précédemment le plus cher, vendu à 3,5 millions de dollars l'injection pour traiter l'hémophilie B. La LDM est une affection neurologique grave qui affecte le système nerveux central. Elle se caractérise par une dégradation progressive de la motricité, une perte de la vision et de l'ouïe, ainsi qu'une détérioration des fonctions mentales. 

La maladie se manifeste lorsque deux gènes défectueux sont transmis par les parents à leur enfant, touchant en France une naissance sur 45.000, soit environ 15 à 20 cas par an. Avant l’avènement du Lenmeldy, les options de traitement étaient principalement palliatives, visant à soulager les symptômes sans s'attaquer à la cause sous-jacente de la maladie, avec une espérance de vie ne dépassant guère cinq ans après le diagnostic.

Le traitement innovant proposé par Orchard Therapeutics repose sur la thérapie génique. Il consiste à introduire dans l'organisme du patient des copies fonctionnelles du gène défectueux, à l'aide d'un vecteur, un rétrovirus inoffensif créé en laboratoire. Cette approche permet de corriger directement la cause génétique de la LDM. 

Un combat contre l'irréversible

Les cellules ainsi traitées sont capables de migrer vers le système nerveux central et de produire l’enzyme nécessaire au bon fonctionnement du corps, offrant ainsi la possibilité d'arrêter ou de ralentir la progression de la maladie avec une unique administration. Néanmoins, cette procédure exige au préalable une chimiothérapie à haute dose pour préparer le corps à recevoir les cellules modifiées.

Bien que ce traitement marque un tournant décisif dans la lutte contre la LDM, son coût extrêmement élevé soulève des questions quant à l'accessibilité de ces avancées médicales. Le Lenmeldy, pour l'instant uniquement disponible aux États-Unis, éclipse les précédents traitements par son prix, mais également par son potentiel à offrir une qualité de vie nettement améliorée aux patients.

Les thérapies géniques, à l’instar de Zolgensma pour l'amyotrophie spinale musculaire, ont déjà démontré leur valeur en termes d'efficacité, bien que leur coût reste un sujet de débat. Avec l'arrivée de Lenmeldy, la communauté médicale espère désormais que ces traitements pourront devenir plus accessibles, permettant à un plus grand nombre de patients de bénéficier de ces avancées révolutionnaires dans le domaine de la santé.




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